一场与死神赛跑的 72 小时：68 岁患者重获新生

今年 6 月初，一位 68 岁的广州老伯因出现严重黄疸、腹部大量积水、食欲急剧下降等症状被紧急送往医院。入院时，他的 MELD 评分高达 25 分，这意味着其在 3 个月内的死亡风险高。

医院随即采用了药物护肝、输注血浆及白蛋白等传统治疗方法，但患者的病情并未得到有效控制。按照当时的情况，如果病情持续恶化，患者就不得不接受人工肝治疗，甚至面临肝移植的选择。

就在家属万分焦急的时候，南沙医院提出了一种全新的治疗方案 —— 异体骨髓间充质干细胞（MSC）治疗。经过全面评估和慎重考虑，家属终决定尝试这一创新疗法。

6 月 8 日，患者在南沙医院接受了外周静脉输注异体骨髓 MSC 制剂，治疗效果超出预期：治疗仅 1 天后，肝功能指标 ALT、AST 就有了显著改善；1 周内，腹水快速消退，总胆红素水平下降，凝血功能明显恢复，MELD 评分从 25 分降至 18 分。患者的精神状态也大为好转，并于 6 月 20 日康复出院。

南沙区 “先行先试” 干细胞临床应用项目详情

慢加急性肝衰竭（ACLF）是一种在慢性肝病基础上发生的急性肝功能恶化，并伴随肝脏和肝外器官衰竭的复杂综合征。在我国，该病主要由乙肝病毒引发，多发于 30-50 岁男性，病死率高达 50%-90%，给社会和家庭带来了沉重的负担。

目前，针对 ACLF 的治疗方法较为有限，主要以对症治疗和营养支持为主。由于缺乏有效的治疗手段，患者往往会发展到需要等待肝移植的地步。然而，肝源十分匮乏，每年接受肝移植的患者不足 6000 例，能获得肝源的患者还不到 10%，大量的临床治疗需求无法得到满足。

ACLF 的发病机制复杂，这使得单靶点药物的治疗效果并不理想，因此迫切需要寻找新的治疗策略。赛隽生物团队以研发干细胞新药为目标，针对骨髓 MSC 开展了系统性的药学研究以及临床前的安全性和有效性评价，成功申请并获批了国内首个异体骨髓间充质干细胞注射液（CG-BM1）治疗 ACLF 的新药临床默示许可。该研究团队早期的临床研究数据显示，骨髓间充质干细胞治疗能够将 ACLF 患者的生存率从 55.6% 提高至 73.2%；在已完成的 Ⅰ 期药物临床试验中，初步证实了 MSC 治疗 ACLF 的安全性和有效性，90 天生存率达到 90%。

目前，“骨髓间充质干细胞治疗慢加急性肝衰竭” 作为大湾区唯一获批开展的干细胞临床应用项目在广州南沙成功实施，这不仅让肝衰竭患者切实享受到了科技进步带来的福利，也标志着广州南沙在干细胞治疗领域迈出了关键一步。

政策东风助力，南沙干细胞产业崛起

《南沙意见》中提到 “准许细胞和基因治疗企业经卫生健康部门备案后可依托医疗机构开展限制类细胞移植治疗技术临床应用”，这短短 45 个字，引起了全国干细胞从业者、罕见病患者乃至资本市场的高度关注。

此次临床突破的背后，是国家政策支持与产学研协同发展的结果，国家发展改革委，商务部，市场监总局在推动临床试验方面展现出的魄力令人赞叹。

声明：本文所有图片均来自网络，如有侵权，请联系后台删除。